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热词一：细胞基因治疗

有望诞生下一个百亿美元级的“重磅炸弹”

　　细胞基因疗法（CGT）是利用细胞和基因技术来治疗或预防疾病的新型生物医学手段。细胞治疗是指应用人自体或异体来源的细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病治疗的过程。基因治疗是指通过基因添加、基因修正或基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因，达到治愈疾病目的的疗法。

时间轴

2015年开始，中国CGT疗法的临床试验数量快速增长。

2020年，中国CGT治疗领域投资总额约126亿美元。

2021年，我国药监部门先后批准了2款CAR-T产品上市，由此成为我国CAR-T药物的商业化元年。

2022年，在医药投融资整体走低的情况下，CGT领域融资规模持续走高，据不完全统计融资规模达到179亿元，占比超创新药整体投融资金额的三分之一。

中国已成为CGT临床试验数量仅次于美国的地区，年复合增长率超过60%，位列全球第一。到2030年，其市场空间有望增至580亿元。

展望：三大潜在突破方向

①定制化→通用化采用通用型CAR-T，大规模生产将成本降低1/10，是目前细胞疗法最有希望突破的方向。

②血液瘤→实体瘤若细胞疗法能拓展到实体瘤领域，潜在的受益人群将大幅增加。

③罕见病→常见病目前基因疗法以治疗罕见病为主，每个适应症能治疗的患者十分有限。

热词二：真实世界研究

跑出药械上市加速度

　　真实世界研究（RWS）指在真实的临床、社区或家庭环境下获取的多种数据，从而评价某种治疗措施或研究因素对患者健康真实影响的研究。

时间轴

2019年，海南临床真实世界数据应用试点启动，首批遴选3个器械。

2020年3月，我国首个使用境内真实世界数据的医疗器械青光眼引流管获批上市。

2020年1月，国家药监局颁布《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》。

2021年4月，国家药监局颁布《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则（试行）》。

2023年2月，海南省医保局发布《关于推进真实世界数据医保创新应用的若干意见》。

展望

①药械企业对于真实世界研究的需求越来越明显。

②真实世界研究所沉淀的相关数据能够助力药械的数字化营销，且有可能成为药械进入医保的支撑条件。

③信息技术的发展使得临床数据实现自动/半自动化采集、结构化存储和脱敏加密传输，多维度数据整合及一体化管理成为可能。

热词三：数字疗法

一场健康产业的范式革命

　　数字疗法（DTx）是一种新兴治疗手段，通过为患者提供高度智能化的医疗软件，来驱动对特定疾病的预防、治疗和管理。通俗意义上讲，就是医生给你开具的处方不是药物，而是一款软件或者行为指导方案，通过行为干预影响疾病状况。数字疗法可以与药物、医疗器械或其他疗法配合使用，也可以单独使用。数字疗法已经在精神疾病、肿瘤、慢病等领域初显成效。

时间轴

2019年，中国首款数字疗法产品小贝壳（用于乙肝病毒母婴传播阻断的辅助管理软件）获批为医疗器械。

2021年，中国首批企业加入数字疗法联盟（DTA）。

2021年，数字疗法全球市场规模达到34亿美元，较前一年增长133%，预计到2025年全球数字治疗市场将达到106.2亿美元，年复合增速26.1%。

2022年1月，海南省成为国内首个将数字疗法写入省级规划的省份。

2022年10月，杭州市政府发布《关于加快生物医药产业高质量发展的若干措施》，重点支持数字化医疗、药品等领域的研发、生产和服务。

展望

①我国数字疗法未来或更多基于证据，尤其是拓展临床外证据，使得数字疗法使用空间进一步扩大。

②数字疗法地方政策支持大部分以器械/软件为扶持方向。

③数字疗法将成为健康中国的战略支点，为统筹影响健康的医疗和非医疗干预、联通院内和院外服务、“提高基层防病治病和健康管理能力”等提供综合解决方案。

④数字疗法将破解卫生健康“不可能三角”。

有望诞生...

来源：市科技信息研究院