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血友病基因治疗取得突破性疗效

发布时间： 2022-09-06

血友病患者又被称为“玻璃人”，体内的凝血因子缺乏时，一个小小的伤口，都可能危及生命。据报道，在上世纪20年代，欧洲重型血友病患者的平均寿命不足10岁。血友病自幼发病，意味着很多患者从小失去大胆运动的机会，终生都面临着可能出血致残的风险，为本来朝气蓬勃的生活蒙上了一层阴霾。静脉输注凝血因子替代治疗，虽可以改善患者生活质量，但无法治愈血友病，患者仍需面临终生反复的穿刺给药治疗，更为患者家庭和社会带来了很重的经济负担。

2022年5月19日，国际顶级期刊《柳叶刀·血液学》上发布由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊教授、杨仁池教授与华东理工大学肖啸教授团队合作开展的亚洲首个肝脏靶向腺相关病毒（AAV）血友病B基因治疗研究成果，为患者们带来了一盏明灯，实现了血友病治疗的历史性突破。

来源：天津市血液与再生医学学会