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“Btk及NFκB在急性淋巴细胞白血病中的基础及临床研究”通过科技成果评价

发布时间： 2022-03-04

2022年03月03日，江苏华商企业管理咨询服务有限公司组织专家对淮安市第一人民医院的“Btk及NFκB在急性淋巴细胞白血病中的基础及临床研究”成果进行评价。

专家组根据《国务院办公厅关于完善科技成果评价机制的指导意见》（国办发〔2021〕26号）文件、GB/T 40147-2022《科技评估通则》、T/XAI 2-2019《科技成果评价规范》等文件和标准的有关规定，本着独立、客观、公正的原则，按照必要的程序对待评成果采用腾讯会议评价方式，全面准确评价科技成果的科学、技术、经济、社会、文化价值等多元价值，以及对科技成果的技术成熟度、技术创新度、技术先进度多维度分析。并出具本报告，总体评价如下：

1.提供评价的技术文件资料齐全、完整、真实可靠，符合科技成果评价要求。

2.该项目系统研究了 Btk 及 NFκB 在急性淋巴细胞白血病发生发展中的作用。通过检测不同病期 ALL 患者骨髓单个核细胞中 Btk 及 NFκB 的表达与活性，发现 Btk、 NFκB 可能参与 ALL 的发生、发展；并通过生存分析评估初发期 Btk、 NFκB 的表达水平与 ALL 患者的生存期，提示 Btk 及NFκB 可能成为判断 ALL 疗效及预后的标志。

3.Btk 及 NFκB 抑制剂作用 ALL 细胞系及 ALL小鼠模型及可能作用机制。通过在 ALL 细胞系及小鼠模型中应用Btk、 NFκB 抑制剂，发现二者协同抑制 ALL 细胞增殖、促进其凋亡， Btk、 NFκB 抑制剂可增强化疗药物的敏感性，延长小鼠生存期，其机制可能是通过 BCR 下游生存信号通路抑制抗凋亡蛋白活性促进白血病细胞凋亡。

4.Btk 及 NFκB 抑制剂的临床疗效观察研究。通过临床应用 Btk 及 NFκB抑制剂治疗复发难治性 ALL，发现 Btk 及 NFκB 抑制剂可以增强化疗药物的敏感性，提高诱导缓解率，为复发难治 ALL 的后续治疗提供了新的思路。

5.该项目明确了 Btk、 NFκB 在 ALL 发生、发展中的重要作用，阐明 Btk、 NFκB 在ALL 中的作用机制，可用于判断 ALL 临床疗效及预后，应用靶向抑制剂提高疗效。为解决 ALL 缺乏特异性强、敏感度高的预后判断指标和治疗靶点提供理论及实践依据。

综上所述，评价专家组一致认为“Btk及NFκB在急性淋巴细胞白血病中的基础及临床研究”具有创新性、先进性和实用性。专家组成员一致同意该科技成果通过评价。

本次评价专家组由徐州医科大学附属医院桑威副主任医师；徐州市中心医院王翔主任医师；济宁医学院附属医院张颢主任医师；安徽医科大学第一附属医院刘沁华副主任医师；徐州市抗癌协会王伟林主任医师组成。

 1.评价专家组截屏20220303.jpg

（腾讯会议-评价专家截屏）