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徐州：“天价药”纳入医保 罕见病患儿用上“救命针”

发布时间： 2022-02-16

1月26日10时许，5岁的脊髓性肌萎缩症患儿沐沐（化名）在徐州市中心医院接受了诺西那生钠鞘内注射治疗。这是昔日70万元一针的“天价药”诺西那生钠注射液进入医保目录后，徐州市首位使用该药治疗的患儿。

4年前，家住铜山区的男孩沐沐被确诊为脊髓性肌萎缩症。这是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，主要表现是脊髓前角运动神经元退化，导致严重的肌肉萎缩、无力和进行性运动功能丧失。

“医生说，这病可以治疗，但是治疗代价相当大。”沐沐妈妈李女士回忆称，孩子确诊后的日子异常难熬。

国内没有治疗药物，直到2019年4月，全球首个脊髓性肌萎缩症精准靶向治疗药物——诺西那生钠注射液在中国上市。那一天，李女士异常激动。但当她得知一针需要70 万元时，眼里的光瞬间暗了下去。

用药治疗，每针70万元的天价费用难以承受；放弃用药，孩子会退化成除了眼睛外，全身都不能动的样子，且活不到18岁。对于普通家庭来说，这样的选择太残忍，李女士一家深感无助，却又不甘就此认命，他们期盼能出现奇迹。

2021年12月3日，国家医疗保障局召开新闻发布会，公布2021年国家医保药品目录调整结果。其中，诺西那生钠注射液被正式纳入医保。每针价格降到3万余元，还可以享受医保报销——这一消息让李女士一家在期待中数着日子。

2022年1月24日，他们接到徐州市中心医院打来的电话，得知孩子可以马上进行治疗。1月26日10时许，徐州市中心医院神经系统罕见病MDT诊疗团队、神经内六科副主任医师李洪远为沐沐进行了鞘内注射诺西那生钠治疗。

“孩子终于用上了‘救命针’，我心里的石头可算能落地了！”看着打完针的儿子，李女士激动地表示，感谢国家给予的医保红利，给了孩子第二次生命，感谢医院对罕见病患者的重视，让他们用药治疗更方便。

“每个生命都应该被善待，能帮助罕见病患儿重获新生，这是最好的新年礼物。”徐州市中心医院神经系统罕见病MDT诊疗团队、神经内六科主任医师鹿寒冰如是说。