科创中国
基于多模态生物数据的 AI 辅助新药发现与临床试验优化平台
成果类型：: 发明专利
发布时间: 2025-08-26 13:35:47
科技成果产业化落地方案
方案提交机构：成果发布人| 张倩倩 | 2025-08-26 13:35:47
针对传统药物研发周期长（平均 10 年）、成功率低（不足 10%）、成本高（单药研发成本超 20 亿美元）的行业痛点，研发团队构建了融合基因组学、蛋白质组学、医学影像及真实世界数据的多模态 AI 平台。该平台突破了 “靶点预测 - 化合物设计 - 临床试验匹配” 全链条技术瓶颈，实现新药研发关键环节效率跃升：候选化合物筛选周期从 6 个月缩短至 2 周，临床试验受试者招募时间缩短 40%，早期研发成本降低 35%。目前已完成 3 个抗肿瘤候选药物的靶点验证，其中 1 个进入 Ⅰ 期临床，与 2 家头部药企达成合作协议。
1. 首创 “知识图谱 + 深度强化学习” 双引擎算法，整合 20 万 + 小分子化合物库与 1.2 亿条临床病例数据，靶点预测准确率达 89%（行业平均 65%）；
2. 开发生成式 AI 化合物设计模块，可定向生成符合类药五规则的新型分子，专利申请量较传统方法提升 3 倍；
3. 构建临床试验动态匹配系统，通过患者表型特征实时优化入组标准，脱落率降低至 5% 以下；
4. 采用联邦学习架构，在保护数据隐私前提下实现多中心数据协同训练，已接入 30 家三甲医院的临床数据节点。
可广泛应用于小分子创新药研发、生物药优化、中药现代化（成分解析与作用机制阐释）及精准医疗领域。适配肿瘤、神经退行性疾病、自身免疫性疾病等重大疾病的新药研发，同时为 CRO 企业提供智能化解决方案。据行业预测，AI 辅助药物研发市场规模将在 2028 年突破 120 亿美元，该平台凭借全链条技术优势，有望占据国内 15% 以上的市场份额。
1. 李教授（带头人）：某医科大学药学院院长，国家 “万人计划” 领军人才，从事计算药理学研究 20 年，主持国家重大新药创制专项 4 项，发表 Nature 子刊论文 12 篇，主导研发 2 个一类新药进入临床；
2. 张工程师（技术负责人）：某智能科技公司首席算法官，前谷歌 DeepMind 团队核心成员，主导开发 3 个 AI 药物研发算法模块，拥有国际专利 8 项；
3. 团队共 28 人，涵盖计算生物学、临床医学、人工智能等领域，博士学历占比 70%，形成 “算法研发 - 湿实验验证 - 临床转化” 闭环分工，合作稳定（共同研发 5 年）。
1. 研发投入：累计投入 1.2 亿元（含国家重点研发计划资助 4000 万元），其中算法研发占 60%，实验验证占 40%；
2. 现有收益：技术服务收入 8000 万元，合作企业预付款 1.5 亿元；
3. 预期投入：未来 2 年需投入 8000 万元用于平台迭代，目标覆盖 50% 以上的国内头部药企；
4. 社会效益：加速新药上市周期，预计每年可推动 3-5 个创新药进入临床，降低患者用药成本，助力 “健康中国 2030” 战略实施，同时带动生物医药产业数字化转型。
1. 技术授权：向药企、CRO 企业开放平台 API 接口，按项目收取技术服务费（年费 + 成果分成）；
2. 共建实验室：与张江药谷联合建设 “AI 药物研发创新中心”，孵化早期项目；
3. 资金需求：寻求 B 轮融资 2 亿元，用于扩大算力投入和海外市场拓展；
4. 转化目标：3 年内成为国内市场占有率第一的 AI 药物研发平台，实现 5 个以上新药项目的全球权益转让。
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