科创中国
攻克顽疾的希望：自主知识产权的治疗性基因编辑技术药物
成果类型：: 发明专利
发布时间: 2023-11-21 15:32:33
科技成果产业化落地方案
方案提交机构：“科创中国”江苏科技服务团（江苏省学会服务中心）| 李家豪 | 2023-12-12 16:09:08
尽管小分子化药、中药等传统药物，已经能有效治疗很多疾病，但尚有许多难治
病、罕见病存在“缺医少药”的情况。针对这些疾病，传统药物需要花费大量时间
和精力去筛选靶点和验证机制；相反，直接破坏致病基因核酸物质的基因药物，采
用的是一种“釜底抽薪”的新思路，成为攻克顽疾的希望。
为了服务于基因药物革新，我们开发了一种专利自主的、治疗性基因编辑技术
HpSGN，并基于该技术，积极着手研发了一系列基因药物。HpSGN 技术是目前报道的
分子量最小的治疗性基因编辑技术，利于在体递送。可对任意靶标核酸实施特异性
切割，无类似于传统基因编辑技术的靶标序列限制，体现为广谱性，可开发多种基
因药物。开发出的药物安全性好，能区分单个碱基差异，精准靶向突变致病基因，
不误伤正常基因。并且拥有自主专利权，利于市场推广和盈利。
针对难治病、罕见病“缺医少药”的现况，团队成功开发了原创基因
编辑技术 HpSGN，并基于此研发了多个下游基因药物。其创新点包
括：
1）是目前报道的分子量最小的治疗性基因编辑技术，利于在体递送；
2）可对任意靶标核酸实施特异性切割，无类似于传统基因编辑技术的
靶标序列限制，体现为广谱性，可开发多种基因药物；
3）安全性好，能区分单碱基差异，精准靶向突变致病基因；
4）拥有自主专利权，利于市场推广和盈利。
随着基因编辑技术和应用研究的不断推进，其产业格局正在逐渐形成。全球基
因编辑市场将超过 60 亿美元，专注 CRISPR 等基因编辑技术的初创公司陆续上市。
种种迹象都显示了基因编辑这一领域的巨大产业发展前景。
在国际研究与应用大背景的影响下，在国内相关规划与政策推动下，我国出现
了一些快速发展的基因编辑企业。HpSGN 系统是在中国药科大学、南京大学、解放
军东部战区总医院的支持下，由我国科研工作者独立提出构想、独立研发设计的基
因编辑工具，并申请了相关国际、国内专利，具有完全自主知识产权，瞄准基因编
辑的下游的基因药物市场，有助于基因编辑技术产业生态的形成，若成功落地转化，
将为我国及研发企业带来巨大的经济效益，促进我国新药研发良性循环，提升我国
原研药在国际市场的竞争力。
姓名 性别 年龄 学历 工作单位 职务/职称
徐澍 女 35 博士 中国药科大学 副教授
赵灵之 男 39 博士 中国药科大学 教授
迟莹 女 39 博士 江苏省疾病预防控制中
心
第一党支部副书
记/主任技师
徐翀 男 36 博士 中国药科大学 讲师
郭永健 男 33 博士 中国药科大学 副教授
首先，我们开发了一种通用型抗病毒药物 AntiV-SGN。其与传统抗病毒小分子药物
最重要的区别是不需要筛选靶点，只需要知晓靶病毒的基因序列，就可以切割破坏
病毒本身。可针对 DNA 病毒和 RNA 病毒，已在动物水平证明可有效杀伤 HBV 病毒和
CoV 病毒，以低成本轻松应对病毒类型和序列的突变。
其次，我们开发了一种逆转肝纤维化的基因药物 SINACA。肝损伤在恶化成肝硬化、
肝癌之前，都有一个肝纤维化的过程，如果将病情阻断在这一阶段，可以使众多患
者收益。但偏偏目前临床针对肝纤维化缺乏有效的一线药物。SINACA 是一种直接破
坏致病基因 TIMP1 的基因药物，不仅可以作为基因药物单独使用，还可以利用其独
特的结构特点同时包载小分子化药，做到基因药物和小分子药物联用，有望解决肝
纤维化的临床用药匮乏的现状。
另外，我们研发了一种针对阿尔兹海默症的基因药物 CR-001。作为超高特异性等
位基因生物技术药物，不误伤正常野生型基因，只破坏其致病突变型，具有低毒性
和高安全性的特点，动物行为学指标有明显改善，有望解决临床用药匮乏的现状，
缓解病患家庭负担。
相关研究先后 3 次得到了包括国家基金委原创探索计划项目在内的国家级项目资
助，申请相关专利 5 项，已授权 2 项。发表文章于 NAR、Genome
Biol、Biomaterials 等国际顶尖杂志上。本项目瞄准基因编辑下游的基因编辑药物
市场，有助于基因编辑技术和基因药物产业生态的形成，将为我国及研发企业带来
巨大的经济效益，促进我国新药研发良性循环。
下一步将以获得“临床批件”为目的，根据国家药监局药品审评中心
对细胞治疗基因药物的相关要求，针对团队目前已研发的抗病毒基因
药物 AntiV-SGN、逆转肝纤维化的基因药物 SINACA 和治疗阿尔茨海
默病的基因药物 CR-001，丰富临床前阶段数据，包括但不限于药效、
代谢、安评等，报送申请临床批件，为后续临床实验打好基础。同时
寻求与药企和风投的合作，共同完善后续工作。
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