科创中国
生物转化法制备 GM1 技术
发布时间: 2025-05-30
基本信息
合作方式：
技术转让
成果类型：
发明专利
行业领域：
化工
成果介绍
外源性单唾液酸神经节苷脂（GM1）能通过血脑屏障，在细胞的分化、发育，神经组织的修复，神经元的可塑性等方面起着重要作用。临床专家在 GM1 治疗周围神经系统疾病领域不断开展研究和探索，越来越多的证据显示：GM1 对周围神经也具有较好的保护和促进修复作用（如治疗糖尿病周围神经病变、视神经损伤等），而近几年越来越多的试验证据表明 GM1 对肿瘤化疗所致的周围神经毒性（OPIN）的治疗作用尤其明显。
成果亮点
本实验室经过多年研究，筛选到了产唾液酸酶的微生物，并实现了该酶的异源表达，对该唾液酸酶的基本性质进行了研究，成功地开发了生物转化法 GM1 生产工艺。经过 30L 规模催化过程的优化，GM1 含量较原方法可以提高 3－4 倍以上，简化了后提取过程，缩短了生产周期，单位产量的溶剂使用量和生产成本大大降低。GM1 的临床应用以及新适应症的应用结果显示该药物具有良好的临床应用前景。生物转化法生产 GM1 环保节能、成本低，具有较好的竞争力。
团队介绍
1991 年获批全国第一个生物化工博士点，1995 年建成生物反应器工程国家重点实验室，1996 年成立国家生化工程技术研究中心（上海）。2002 年生物化工被批准为国家重点学科，2008 年生物工程被批准为国家特色专业，2015年国内第一个生物工程博士学位授权一级学科获得批准。
成果资料
成果综合评价报告
评价单位：- (-) 评价时间：2025-06-23
焦斌
中国化学会
产学研专委会常务副主任
综合评价
发展建议：
标准建设：制定《GM1生物转化工艺验证指南》（建议涵盖PAT技术应用）
产能布局：在成渝地区建设年产200kg原料药基地45
技术攻坚：开发固定化细胞连续转化系统（目标生产效率提升50%）5
风险预警：
技术风险：菌株可能发生遗传漂变（需每50代复壮）3
市场风险：若基因疗法突破可能替代神经修复药物
政策风险：生物制品批签发周期可能延长5
技术路线图：
短期（1-2年）：完成美国FDA BLA申报
中期（3-5年）：开发口服递送系统
长期（5+年）：构建"菌种-原料-制剂"全产业链平台34
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