攻克顽疾的希望：自主知识产权的治疗性基因编辑技术药物

发布时间: 2023-11-21

来源: 科技服务团

基本信息

合作方式：创业融资

成果类型：发明专利

行业领域：

生物与新医药技术

成果介绍

尽管小分子化药、中药等传统药物，已经能有效治疗很多疾病，但尚有许多难治病、罕见病存在“缺医少药”的情况。针对这些疾病，传统药物需要花费大量时间和精力去筛选靶点和验证机制；相反，直接破坏致病基因核酸物质的基因药物，采用的是一种“釜底抽薪”的新思路，成为攻克顽疾的希望。为了服务于基因药物革新，我们开发了一种专利自主的、治疗性基因编辑技术 HpSGN，并基于该技术，积极着手研发了一系列基因药物。HpSGN 技术是目前报道的分子量最小的治疗性基因编辑技术，利于在体递送。可对任意靶标核酸实施特异性切割，无类似于传统基因编辑技术的靶标序列限制，体现为广谱性，可开发多种基因药物。开发出的药物安全性好，能区分单个碱基差异，精准靶向突变致病基因，不误伤正常基因。并且拥有自主专利权，利于市场推广和盈利。

成果亮点

针对难治病、罕见病“缺医少药”的现况，团队成功开发了原创基因编辑技术 HpSGN，并基于此研发了多个下游基因药物。其创新点包括： 1）是目前报道的分子量最小的治疗性基因编辑技术，利于在体递送； 2）可对任意靶标核酸实施特异性切割，无类似于传统基因编辑技术的靶标序列限制，体现为广谱性，可开发多种基因药物； 3）安全性好，能区分单碱基差异，精准靶向突变致病基因； 4）拥有自主专利权，利于市场推广和盈利。

团队介绍

姓名性别年龄学历工作单位职务/职称徐澍女 35 博士中国药科大学副教授赵灵之男 39 博士中国药科大学教授迟莹女 39 博士江苏省疾病预防控制中心第一党支部副书记/主任技师徐翀男 36 博士中国药科大学讲师郭永健男 33 博士中国药科大学副教授

成果资料

产业化落地方案

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成果综合评价报告

评价单位：“科创中国”江苏科技服务团（江苏省学会服务中心） (江苏省科学技术协会) 评价时间：2023-11-24

王俊

南京邮电大学

南京邮电大学教授，院长

综合评价

目前，全球范围尚没有一款基因编辑类药物上市，但已有数款药物进入了 III 期临床研究，其产业格局即将迎来大爆发。这些基因编辑类药物，几乎都是基于 CRISPR/Cas 基因编辑技术研发的，所以 CRISPR/Cas 也成为了我们的主要对标目标。与 CRISPR/Cas 相比，1）我们拥有自主专利权，有利于基因编辑工具本身及相应基因药物的市场推广。2）分子量小，仅有 35 kDa，利于在体递送，而 Cas 蛋白超过 200 kDa。3）无序列限制，不受类似于 CRISPR 系统的 PAM 和 PFS 限制，对任意靶标可实施特异性切割。4）特异性高，且无附带切割作用，能区分单碱基差异，脱靶低。

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