本发明公开了一种重组蛋白基因和包含该基因的重组质粒,以及该重组质粒表达蛋白的制备及应用。该重组AGGF1蛋白能通过抑制心肌肥厚小鼠心脏的肥厚,改善小鼠心功能,抑制心肌细胞凋亡和心脏纤维化,最终抑制心衰。因此,所述重组AGGF1蛋白能制备抗心肌肥厚药物,用于心肌肥厚疾病和心衰的治疗。
高血压,心肌梗死,心脏瓣膜病变,动脉粥样硬化及一些遗传性心脏病都会导致心肌肥厚的发生,往往我们认为心肌肥厚是不可逆的。因此,如何有效控制心肌肥厚的发生,成为了临床干预的基础。探明心肌肥厚疾病分发病机理及寻找有效的干预方法,具有重要的临床及研究意义。针对现有技术的以上缺陷或改进需求,本成果提供了一种重组蛋白及其应用,其目的在于通过所述重组蛋白制备抗心肌肥厚及心衰的药物,有效控制心肌肥厚的发生和临床干预。
王擎教授团队长期聚焦罕见遗传病和重大心血管与神经系统疾病,采用遗传学、基因组学、蛋白质组学、3D基因组学、iPS分化与类器官模型、疾病动物模型、蛋白质冷冻电镜结构生物学、基因编辑和基因治疗等技术手段,探索疾病遗传学结构与分子病理机制,发现精准诊疗新靶点,开发新的干预与治疗技术。
评价单位:“科创中国”医疗康养产业科技服务团 (中国生物工程学会)
评价时间:2023-09-20
综合评价
该成果提供重组蛋白基因及其表达产物,以及由重组蛋白制备的抗心肌肥厚药物,为开发抑制心肌肥厚的药物提供了新思路,相比已有产品,该成果探明了心肌肥厚疾病分发病机理,并寻找到有效的干预方法。建议加大推广力度,尽快转化,完成后续临床安全性和有效性试验,推动产品尽快上市,造福众多心肌肥厚和心衰患者,为“健康中国”行动贡献力量。
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