一种小分子多肽及其在制备防治帕金森综合症药物中的应用

发布时间: 2023-09-14

来源: 科技服务团

基本信息

合作方式：技术转让

成果类型：发明专利

行业领域：

生物与新医药技术

成果介绍

本发明公开了一种小分子多肽TAT‑PSYN及其在制备预防或治疗帕金森综合症药物中的应用。通过合成TAT蛋白转导结构域和可以结合并抑制突触核蛋白(alpha‑synuclein)的蛋白多肽的融合蛋白TAT‑pSyn，利用TAT携带pSyn蛋白多肽经由血液运输透过血脑屏障，并被神经元摄取。将该多肽运用到Alpha‑synuclein(A53T)转基因帕金森小鼠模型中，可有效发挥其阻断突触核蛋白(alpha‑synuclein)与死亡相关蛋白激酶1(DAPK1)结合的作用，抑制α‑synuclein磷酸化和异常聚集引发的多巴胺神经元和神经投射的丢失，降低帕金森模型的运动障碍，为临床治疗帕金森综合症的药物提供了分子靶标。

成果亮点

帕金森综合症是第二大神经退行性疾病。在2015年，全球有620万帕金森患者，并且有117400患者死亡，然而目前针对帕金森综合症的治疗手段十分有限,现有的药物治疗和手术治疗都不能有效地根治，故多数患者只能对症治疗。迄今为止，全球针对帕金森综合症所开发的小分子化合物和多项临床试验均以失败告终。因此，探究新的治疗方法，对抗帕金森综合症引发的运动障碍，减少神经元的死亡极其重要。本成果研发一种小分子多肽TAT-pSyn，并提供其在制备预防和治疗治帕金森综合症药物中的应用。

团队介绍

朱铃强教授团队研究方向：阿尔茨海默病的早期防治措施研究。承担国家自然科学基金青年项目、面上项目、动物模型专项、重大计划培育项目、国际合作（中德，中加）、海外港澳台基金共10项，科技部重大国际合作专项一项、美国阿尔茨海默病协会（Alzheimer Association）新研究者基金一项。

成果资料

产业化落地方案

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成果综合评价报告

评价单位：“科创中国”医疗康养产业科技服务团 (中国生物工程学会) 评价时间：2023-10-11

魏冬青

上海交通大学

教授

综合评价

该成果技术路径清晰，新开发的多肽可以有效减少帕金森综合症引起的神经元丢失，改善帕金森综合症后运动障碍，为开发更有效的帕金森综合症的治疗药物药物提供了新思路，对于多肽的综合开发利用具有非常重要的意义。建议加大推广力度，尽快转化，完成后续药物临床的安全性和有效性评价，推动药物尽快上市，造福众多帕金森综合症患者，为“健康中国”行动增添有利抓手。

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