提高RNA分子的胞内翻译效率和稳定性的方法

发布时间: 2022-10-14

来源: 科技服务团

基本信息

合作方式：技术转让

成果类型：新技术

行业领域：

生物与新医药技术

成果介绍

本项目涉及提高RNA分子的胞内翻译效率和稳定性的方法，能应用于制备mRNA药物，具有较强的创新性与重要的学术和应用价值。mRNA细胞特异性表达调控技术。项目团队通过设计和组合mRNA序列元件，可实现mRNA在靶器官特定细胞类型中以期望的方式表达和降解，例如使用miRNA-122元件防止基因在肝实质细胞中积累和过度表达。

成果亮点

项目团队搭建了LNP小规模制备平台，可稳定获得高质量的mRNA-LNP，并且体系灵活性强，可根据需要进行仪器改装和试剂调整，获得不同粒径等参数的LNP，非常适合实现快速、低成本的LNP制剂的优化。

团队介绍

生辉,男,主任医师,1986年毕业于白求恩医科大学医疗专业,中国共产党党员,东辽县民盟盟员,东辽县政协委员,现任东辽县医院外科主任,外科(神经外科)主任医师,东辽县学科带头人。课题组组长，成果持有人

成果资料

产业化落地方案

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成果综合评价报告

评价单位：“科创中国”生命全周期营养健康产业科技服务团 (中国营养学会) 评价时间：2022-10-26

马丛丛

华中科技大学

教授

综合评价

mRNA 5'UTR序列中包含能够被细胞特异性的RNA结合蛋白识别的结构元件，介导mRNA的翻译起始过程。在合成外源mRNA时加入修饰核苷酸，可以减轻mRNA转染细胞后触发的天然免疫反应。但修饰核苷酸的加入亦反过来影响mRNA的二级结构，从而对mRNA在细胞中的翻译效率造成影响。研发人员设计合成出7种极短的5'UTR序列，测试其在细胞和小鼠体内的翻译效率以及修饰核苷酸对其介导的翻译效率的影响，结果发现只有17nt的UTR7无论在细胞还是小鼠体内均可以达到类似或者优于广泛使用的37nt的人alpha-globin 5'UTR序列的蛋白翻译效率。

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