本发明公开了一种潜在的可作为阿尔茨海默症药物作用靶点蛋白及其应用。抑制PTBP1基因表达的物质在制备治疗阿尔兹海默症的药物中的应用。本发明在SH?SY5Y细胞中成功敲除ADAM10构建了AD的细胞模型,在模型中,首次发现PTBP1蛋白在ADAM10KO细胞中显著性升高,且PTBP1与Tau的相互作用显著性增强。敲除ADAM10KO细胞的PTBP1基因,PTBP1蛋白被敲低后,不仅Aβ42与Tau蛋白均可以显著性降低,细胞神经元分化能力增强,神经元长度显著性变长,同时细胞间的信息交流明显增多。以上数据表明,PTBP1蛋白在AD中可能是一个新型的靶点。