科创中国
39. 抗难治性儿童癫痫的“孤儿药”——1 类新药a细辛醇的研究与开发
发布时间: 2021-12-22
基本信息
合作方式：
合作开发
成果类型：
新技术
行业领域：
生物产业,制造业
成果介绍
成果简介
10 余年来在研究临床抗癫痫疗效显著的中药药对“远志石菖蒲”及化药“α 细辛脑胶囊”时，发现其核心效应代谢产物均为α细辛醇，已合成纯度≥ ***%的公斤级新分子实体一a细辛醇。前期研究表明：①a细辛醇的小鼠及斑马鱼在体抗癫痫活性、神经毒性与急性毒性实验结果(最大电休克惊厥(MES, ED50=*** mg/Kg)、戊四唑(PTZ, ED50=*** mg/Kg）、神经毒性（Tox，TD50= ***）、斑马鱼癫痫模型等药效学评价实验以及急性毒性试验(LD50=2940 mg/Kg））均优于α细辛脑、卡马西平、丙戊酸钠及STP；②可竞争性抑制 LDH，且抑制活性显著优于 STP；③调控 GABAA 受体，促进氯离子内流。已获国家发明专利授权1 项，其酯类衍生物递交国际 PCT 专利 1 项（已获得 6个国家授权）。课题组针对难治性癫痫这一重大医学难题,进行抗癫痫“孤儿药”α细辛醇的新药开发，旨在进一步将其开发为具有自主知识产权、疗效显著、耐受性及安全性高且适于儿童服用的抗难治性癫痫 1 类化学“孤儿药”，为新药创新能力与技术体系构建、医药卫生及经济发展做出贡献。
成果亮点
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