抗再生障碍性贫血创新药物IMM-H025
发布时间: 2021-11-11
来源: 科创项目库
基本信息
再生障碍性贫血 (再障,aplastic anemia, AA) 为严重血液系统病;以骨髓造血功能衰竭(BMF) 致全血细胞减少为特征
临床表现为较严重贫血、出血和感染,多危及生命我国属再障高发地区;年均发病率0.74/10万; 多发儿童、青少年和老年人,有快速上升趋势
再障临床治疗药物非常有限,无任何靶向药物; 急需安全、有效和患者负担得起有效治疗措施再障治疗包括支持和特异性治疗
支持治疗:预防性血小板输注;辐照白细胞输注
特异性治疗:一线治疗方案包括造血干细胞移植(HSCT)和免疫抑制治疗(IST)
SAA和VSAA确诊后应立刻进行特异性的治疗,否则多数患者1~2年死于感染和(或)出血并发症
标准IST为抗人胸腺免疫细胞球蛋白(ATG)联合环孢素(CsA),血液学缓解率约60%~80%,5年生存率约75%
其疗效受到缓解率低、起效等待时间长、复发率高、再次缓解率低、有克隆演变风险等因素限制
“科创中国”技术路演--北京专场(二) | 2021-11-12
王成
中科院遥感与数字地球研究所—研究员