科创中国

成果简介：

在基因治疗中，载体将治疗基因导入靶细胞，使其与宿主染色体整合为一体或在宿主细胞中表达特定蛋白质，从而治疗因基因异常或缺陷而导致的疾病。因此，基因治疗成败的关键在于基因递送系统。据Roots Analysis的研究信息，目前全世界约有500个基因候选治疗药物正在进行研发，根据相关预测，到2020年预计全球基因治疗市场规模将达到450亿美元，基因治疗市场未来市场空间巨大。据Clinical Trial数据，目前基因药物以病毒载体为主，约占所有载体的70%，未来病毒载体市场前景十分广阔。2017年FDA批准罗氏公司的基于AAV病毒载体的基因疗法Luxturna用来治疗患有特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。从实验室简单的基因过表达、体外的基因干扰、基因编辑（CRISPR/Cas9）技术 、CAR-T 免疫疗法技术、到肿瘤、神经、代谢、眼科、心脏、肝脏、肺等临床前动物和临床人体试验的研究，基因病毒载体的应用无处不在。我国离世界先进水平在技术上存在巨大差距，基因运载工具由于开发难度大，生产工艺要求高，目前我国和国际先进技术相比还存在非常大的差距，国内基因治疗药物的研发还处于起步阶段，还存在巨大的市场需求没有得到满足，而目前美国FDA已有批准的的基因治疗药物收费非常高昂。    目前采用病毒载体的基因疗法已经成功用于血友病、先天性黑矇、脊髓肌肉萎缩症等单基因疾病的治疗。

潜在应用：

基因治疗

技术优势：

1． 安全性好： NIH对于生物技术制品的相关评级，腺相关病毒载体（AAV）属于RG1，最安全等级；迄今从未发现野生型AAV对人体致病（80%的人感染过AAV）；

2． 没有潜在的致瘤性：重组腺相关病毒（rAAV）不插入基因组，不改变基因组结构，因而没有潜在的致瘤性；

3． 低免疫原性低：基本不引起机体免疫排斥和炎症反应，因而能保持持久的体内留存能力和表达能力；

4． 靶向性强：在体感染特异性效果好，可以选择特定的器官进行转染；

5． 表达时程长：腺相关病毒载体（AAV）可以长期稳定地表达外源基因一年以上，甚至更久。

合作模式：

1. 期待和有一定研发实力和市场运作经验的药企合作，团队提供病毒生产及新型病毒筛选平台技术；

2. 倾向于寻找具有技术领域互补的团队进行合作，有cGMP病毒生产经验更佳；

寻求中小企业扶持基金的帮助。