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类器官是一类基于人干细胞在体外培养出的具有人体506组织结构和功能的微型组织或器官，理论上讲，能够在结构和功能上最大程度真实模拟人体组织结构和功能，还可以实现长期稳定传代。与传统 2D 细胞培养相比，类器官会更接近生理细胞组成和行为、具有更稳定以及更接近人体基因组的特征；与动物模型相比，类器官模型操作更简单，也更适合于生物转染和高通量筛选等，优势更加明显。

1、药物安全性评价：类器官因与生理组织的高度类似，可用来模拟实验药物反应优化治疗方案，对患者进行个体化治疗，还可用于评估药物毒性如对心脏、肝脏和肾脏的毒性作用。肾脏和肝脏毒性是最常发生的器官毒性，而人工制备的肾脏和肝脏类器官可以为毒性预测提供更准确的手段。

2、血脑屏障通透性评价：目前针对中枢神经系统有效药物的需求量越来越大，然而大脑脉络丛上皮细胞(Choroidplexus epithelial cell，ChP) 有分泌脑脊液和构成血脑屏障两个主要功能，能够阻止绝大多数治疗药物进入大脑，常导致临床前试验的失败。Pellegrini 等研究发现ChP 类器官能够分泌与脑脊液性质相似的无色液体，而且具有与体内的血脑屏障相似的强选择性，可用于中枢神经系统药物的预测和筛选。

3、肿瘤药物筛选：癌症的个性化治疗和精准治疗逐渐成为全世界医学研究的热点，但是能够维持癌细胞在体内特征的癌症体外模型的匮乏已成为癌症病人个性化治疗和精准治疗研究的瓶颈。肿瘤类器官具有体外培养的无限增殖能507力，维持了肿瘤细胞在体内的特征，而且在长期培养的过程中并不会引入新的基因突变，所以是一个可供药物测试和筛选的理想模型。

4、中枢神经系统药物筛选：由于人类和啮齿动物之间物种差异的问题，很难将数据的稳健性与神经发育研究相关联。3D CNS 类器官与人脑的结构和功能相似，因此已经得到开发和探索。此外，中枢神经系统类器官提供了模仿人脑生理的独特机会，并用作研究正常与病理性大脑或阐明神经系统疾病机制的建模工具。

成都赜灵生物医药科技有限公司成立于2019 年，总部位于四川成都高新区，是一家专门从事创新药物研究及产业化的生物医药科技公司。公司背靠四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室、吸收贵州百灵集团上市公司优质资源、依托一流专家技术团队，现有研发人员50 余人（含兼职），其中高级职称 9 人、博士 21 人。公司聚焦肿瘤和自身免疫性疾病等高度未满足临床需求的疾病领域，以科学创新为驱动力，以 Best-in-Class 和 First-in-Class 类小分子药物开发为研发策略，多层次递进科学布局研发管线。公司自成立以来已建立了完整的临床前和临床开发平台，具备了从药物早期发现到临床试验的自主开发能力。临床前阶段，公司建立了一体化的自主创新药物研发体系，涵盖了人工智能与药物设计、药物合成、药物筛选、药代动力学评价、早期安全性评价、药物工艺、药物制剂和药物质量分析研究等多功能平台。临床开发阶段，拥有 3 个药物的临床申报和多个疾病领域适应症临床开发的经验。