成体干细胞规模化制备成药技术及其转化应用

中国医学科学院基础医学研究所作为国内成体干细胞体外规模化制备成套工艺技术体系的研 发团队，并引领开启了我国自主知识产权成体干细胞技术工艺产品研发之路。研究团队深耕间充 质干细胞（MSC）基础研究二十余载，在国际首次提出 MSC 系统理论假说，阐释了 MSC 三大生物学 特征，建立了临床转化创新关键技术策略，验证了 MSC 治疗血液病等难治性疾病的可行性，并阐 明其分子机理，为临床应用提供了科学支撑。在此基础上，创建了新型 MSC 制剂工艺及自体 / 异体 移植产品关键工程化技术和临床转化治疗策略，获国家发明专利授权 9 项，奠定了应用基石。研发 并注册申报了全国第一个干细胞新药，通过跨度长达 16 年的安全性、有效性临床试验研究，充分证 明了该药的安全性、有效性、稳定性和制药工艺的成熟度已经具备上市条件，即将作为我国第一个 干细胞药物问世。并在多个难治疾病的临床试验中验证了间充质干细胞作为药物在临床应用的独特 优势，并针对慢性 GVHD 等疑难杂症制订了一整套干细胞治疗临床方案和操作标准，形成了集干细 胞基础理论研究、技术工艺和产品研发于一体综合性工程全新技术体系，实践了中国科学家在成 体干细胞理论、核心技术、临床转化系统性研究领域持续 20 年的坚持与创新引领。